Nuova cura basata sull’utilizzo di cellule staminali autologhe per il trattamento di gravi malattie genetiche

Dopo 15 anni di studi la rivista Science pubblica i primi brillanti risultati legati al trattamento di malattie genetiche incurabili attraverso l’infusione di cellule staminali midollari geneticamente modificate.
del 19/07/13 - di Giuseppe Mucci

L’intuizione era corretta: modificare geneticamente le cellule staminali autologhe di origine midollare per correggere i difetti genetici alla base di gravi malattie ad oggi non curabili.
Uno scienziato italiano, Luigi Naldini, ebbe questa intuizione circa 15 anni fa, e l’ha coltivata negli anni veicolando gli sforzi del suo gruppo di ricerca che oggi celebra un importante successo: 6 bambini, affetti da gravi malattie genetiche, sono stati curati grazie alla somministrazione di cellule staminali autologhe di origine midollare precedentemente manipolate per correggere il difetto genetico alla base della loro patologia.
La sperimentazione clinica, che fa capo all’Istituto San Raffaele di Milano e che è stata sostenuta da Telethon, è iniziata 3 anni fa e ha arruolato 10 bambini affetti da leucodistrofia metacromatica e 6 colpiti da sindrome di Wiskott-Aldrich.
Si tratta di patologie genetiche gravi, non curabili con approcci terapeutici tradizionali, in cui un difetto dell’informazione genetica causa l’insufficiente produzione di specifiche proteine; nei soggetti colpiti da leucodistrofia metacromatica questa condizione determina l’instaurarsi di un processo neurodegenerativo progressivo e talvolta letale, nella Sindrome di Wiskott-Aldrich invece provoca uno stato di immunodepressione che porta a sviluppare emorragie frequenti, infezioni ricorrenti e aumentato rischio di tumori.
I piccoli pazienti sono stati sottoposti ad un prelievo di cellule staminali dal midollo osseo; le cellule sono state successivamente modificate attraverso l’introduzione della copia corretta del gene difettoso sfruttando come vettore un lentivirus che, privato del suo potenziale patogeno, è stato utilizzato per la sua notevole capacità infettiva.
I risultati relativi ai primi 6 pazienti, pubblicati in due studi distinti sulla prestigiosa rivista Science, sono incoraggianti: il trattamento è risultato sicuro ed efficace.
A distanza di tre anni dall’inizio della sperimentazione i bambini affetti da leucodistrofia metacromatica, che sono stati arruolati nella sperimentazione quando ancora la malattia non era clinicamente manifesta, non mostrano ancora i sintomi della patologia.
Allo stesso modo i primi 3 pazienti trattati con Sindrome di Wiskott-Aldrich hanno ritrovato la piena funzionalità del sistema immunitario e presentano buone condizioni di salute.


L’entusiasmo legato a questi primi risultati è notevole, non solo perché si concretizza la speranza di curare malattie gravi fino ad oggi non trattabili, ma soprattutto perché questi dati evidenziano come oggi sia possibile trattare con cellule staminali di origine autologa anche malattie di natura genetica.
Si amplificano, dunque, le potenzialità di utilizzo delle cellule staminali autologhe, che intersecano i confini della terapia genica e della terapia cellulare.
Questo aspetto dà un valore aggiunto alla scelta di tutti coloro i quali decidono di conservare privatamente le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale del proprio bambino: una scelta preventiva che può fornire una concreta possibilità terapeutica in relazione ad un numero di patologie in progressivo aumento.

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